침묵의 살인자 NASH, 새로운 희망 'Resmetirom' - 최초의 FDA 승인 NASH 치료제의 등장

침묵의 살인자 NASH, 새로운 희망 'Resmetirom' - 최초의 FDA 승인 NASH 치료제의 등장

배경: NASH의 증가와 치료의 필요성

비알코올성 지방간질환(NAFLD)과 그 진행된 형태인 비알코올성 지방간염(NASH)은 전 세계적으로 급증하는 주요 간질환입니다[1]. 특히 비만과 당뇨병의 증가로 인해 NASH 환자가 급증하고 있으며, 이는 간경변증과 간암으로 진행될 수 있는 심각한 질환입니다[2].

현재 치료의 한계

현재까지 NASH에 대해 FDA 승인을 받은 치료제가 없었으며, 생활습관 개선이 주된 치료였습니다[2]. 기존에 사용되던 주요 약물은:

• Pioglitazone (인슐린 감작제)
• Vitamin E (항산화제)
• GLP-1 수용체 작용제 (당뇨병 치료제)

하지만 이러한 약물들은 NASH에 대한 직접적인 승인을 받지 못했고, 제한적인 효과만을 보여왔습니다[4].

Resmetirom의 개발 배경

Resmetirom은 선택적 갑상선 호르몬 수용체-β 작용제로, 간 특이적으로 작용하여 지방간 개선과 섬유화 감소에 효과를 보입니다[1]. 주요 특징:

1. 간 내 지방 감소
2. NASH 해결
3. 간 섬유화 개선
4. 우수한 안전성 프로필[3]

임상 연구 결과

MAESTRO-NAFLD-1 임상시험에서:

• 52주 치료 후 간 지방 감소율: 28.8-33.9%
• 간 섬유화 개선
• 안전성 확인: 부작용은 주로 경미한 수준[3]

치료 지침 변화 전망

2024년 3월 FDA 승인으로 인해 NASH 치료 패러다임이 크게 변화할 것으로 예상됩니다[6].

새로운 치료 가이드라인에서 예상되는 변화:

1. F2/F3 단계 NASH 환자에 대한 Resmetirom 우선 처방
2. 비침습적 진단 방법의 확대
3. 조기 진단과 치료 강조

보험 급여 전망

미국의 경우:

• 연간 치료 비용: $39,600-$50,100 예상[7]
• 비용 효과성 입증됨

한국의 경우:

• 아직 식약처 승인 전 단계
• 향후 급여 검토 필요
• 고가 약제로 예상되어 선별급여 가능성 높음

향후 전망

1. 진단 방법의 발전:

• 비침습적 진단 도구 개발
• 조기 진단 가능성 증가

2. 치료 전략의 변화:

• 단계별 맞춤 치료 도입
• 복합 치료 전략 개발

3. 의료 경제적 영향:

• 의료비용 증가 예상
• 장기적 합병증 예방 효과

Citations:
[1] https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38989228/
[2] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11230798/
[3] https://www.nature.com/articles/s41591-023-02603-1
[4] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7953000/
[5] https://academic.oup.com/gastro/article/doi/10.1093/gastro/goae029/7658895
[6] https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39292422/
[7] https://www.pharmaceutical-technology.com/news/madrigals-resmetirom-could-have-higher-price-defence-in-nash-icer-says/