경구용 PCSK9 억제제: 고지혈증 치료의 새로운 지평

연구 배경

AstraZeneca의 AZD0780이라는 새로운 경구용 PCSK9 억제제에 대한 1상 임상시험 결과가 2024년 5월 29일 프랑스 리옹에서 열린 유럽 동맥경화학회(EAS)에서 발표되었습니다[5]. 이 연구는 현재 고지혈증 치료의 한계를 극복하기 위한 노력의 일환으로 진행되었습니다.

현재 고콜레스테롤혈증의 주요 치료제로는 스타틴(예: 로수바스타틴, 아토르바스타틴)이 널리 사용되고 있습니다. 그러나 일부 환자들은 스타틴 치료만으로 목표 LDL 콜레스테롤 수치에 도달하지 못하거나 부작용으로 인해 스타틴을 사용하기 어려운 경우가 있습니다. 이러한 환자들을 위해 PCSK9 억제제가 개발되었는데, 현재 시판 중인 PCSK9 억제제(에볼로쿠맙, 알리로쿠맙)는 주사제 형태로만 제공되어 사용의 불편함이 있었습니다.

국내 허가된 PCSK9 억제제

연구 결과 및 의의

AZD0780은 경구용 저분자 PCSK9 억제제로, 기존 주사제와 달리 복용이 간편합니다. 1상 임상시험 결과, AZD0780은 로수바스타틴과 병용 시 LDL 콜레스테롤을 52% 추가로 감소시켰으며, 기저치 대비 총 78%의 감소 효과를 보였습니다[5]. 이는 매우 강력한 효과로, 기존 치료에 반응이 불충분한 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있습니다.

현재 치료 지침과 향후 전망

현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)의 지침에 따르면, 고위험 환자의 경우 LDL 콜레스테롤 목표치를 70 mg/dL 미만으로 권고하고 있습니다. 1차 치료제로 고강도 스타틴을 사용하고, 목표치에 도달하지 못할 경우 에제티미브나 PCSK9 억제제를 추가하도록 권장합니다.

AZD0780과 같은 경구용 PCSK9 억제제가 실용화된다면, 현재 지침에 큰 변화가 있을 것으로 예상됩니다. 주사제보다 복용이 편리하고 효과도 우수하다면, 스타틴 다음 단계의 치료 옵션으로 더 널리 사용될 가능성이 높습니다. 또한, 스타틴 불내성 환자들에게도 좋은 대안이 될 수 있어, 치료 옵션의 폭이 넓어질 것으로 보입니다.

관련 기업 및 투자 전망

AZD0780을 개발 중인 AstraZeneca는 이 신약으로 인해 큰 주목을 받고 있습니다. 2024년 2분기 재무보고서에 따르면, AstraZeneca의 현금 및 현금성 자산은 5759백만 달러로, 2026년 말까지 충분한 자금을 확보하고 있습니다[1]. 이는 AZD0780의 추가 임상시험과 상용화를 위한 충분한 재원이 될 것으로 보입니다.

현재 AstraZeneca의 심혈관, 신장 및 대사질환(CVRM) 부문은 회사의 주요 성장 동력 중 하나입니다. 2023년 이 부문의 매출은 전체 매출의 약 20%를 차지했습니다. AZD0780이 성공적으로 상용화된다면, 이 비중은 더욱 증가할 것으로 예상됩니다.

PCSK9 억제제 시장은 2024년 27억 달러 규모에서 2034년 151억 달러 규모로 성장할 것으로 전망됩니다[4]. AZD0780이 이 시장의 상당 부분을 차지하게 된다면, AstraZeneca의 매출에 큰 기여를 할 것으로 보입니다. 보수적으로 추정하더라도, 상용화 후 5년 내에 연간 10억 달러 이상의 매출을 올릴 가능성이 있습니다.

결론

AZD0780의 개발은 고지혈증 치료의 새로운 장을 열 수 있는 혁신적인 진전입니다. 경구용 PCSK9 억제제의 등장은 환자들의 치료 순응도를 높이고, 더 많은 환자들이 효과적으로 콜레스테롤을 관리할 수 있게 해줄 것입니다. 이는 궁극적으로 심혈관 질환의 예방과 관리에 큰 도움이 될 것으로 기대됩니다. 투자자들에게는 AstraZeneca의 향후 성장 가능성을 주목해볼 만한 기회가 될 것입니다.

Citations:
[1] https://www.stocktitan.net/news/VERV/verve-therapeutics-announces-pipeline-progress-and-reports-second-35t6sz211psh.html
[2] https://www.transparencymarketresearch.com/pcsk9-inhibitors-market.html
[3] https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-pipeline-progress-and-reports-first/
[4] https://www.futuremarketinsights.com/reports/pcsk9-inhibitors-market
[5] https://www.astrazeneca.com/media-centre/medical-releases/azd0780-an-oral-pcsk9-inhibitor-demonstrated-significant-ldl-c-reduction-on-top-of-statin-in-phase-i-trial.html